一年时间7项AAV基因疗法临床试验（IND）申报获受理，国内AAV基因疗法加速发展

一年时间内，国内7项AAV基因疗法临床试验（IND）申报获受理，针对的疾病类型包含眼病、血友病、脊髓性肌萎缩症（SMA）及高血脂病等。

（1）2021年1月19日，武汉纽福斯NR082眼用注射液的临床实验申请获得NMPA受理。

2021年3月30日，纽福斯宣布NR082眼用注射液（rAAV-ND4）获得国家药品监督管理局（NMPA）颁发的注册性药物临床试验（IND）许可，将在中国开展临床试验。

NR082基因治疗药物以AAV作为载体，给药方式为单次玻璃体内注射，将治疗性基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

（2）2021年5月17日，国家药监局正式受理信念医药子公司信致医药科技申报的AAV基因治疗BBM-H901的临床试验申请，用于治疗B型血友病。

BBM-H901是一种AAV载体，搭载的治疗性基因可过表达人凝血因子IX（hFIX），提高FIX的体内循环水平。给药方式为：静脉给药。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗之一，从2019年就开始IIT临床研究。

（3）2022年1月17日， 据CDE最新公示信息，锦篮基因公司自主研发的基因治疗产品GC101腺相关病毒注射液的2项申请已经获CDE受理。之前锦篮基因公司另一项基因治疗产品GC304腺相关病毒注射液的1项申请也已于2021年12月31日获得受理。目前，锦篮基因公司已有3项罕见病AAV基因治疗药物临床试验获得受理。

GC101注射液的临床适应症是1、2、3型SMA，GC304注射液临床适应症是反复发作急性胰腺炎的遗传性高甘油三酯血症（LPLD）。

（4）2022年1月26日，CDE官网显示，上海朗信启昇（朗昇生物）生物制药有限公司自主研发的AAV2-RPE65基因治疗制剂LX101眼用注射液的临床试验申请获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

基因疗法LX101以AAV2为载体，将正常功能的且编码序列经优化的RPE65基因，导入体内视网膜细胞2恢复视力。

（5）2022年1月28日，CDE官网显示，上海天泽云泰生物自主研发的首个AAV基因疗法候选药物VGB-R04（an adeno-associated viral vector delivering human FIX Padua gene）注射液的临床试验申请，已获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理。

VGB-R04以AAV2作为基因载体，静脉注射方式给药，通过AAV衣壳介导将VGB-R04表达盒递送至肝脏细胞核，VGB-R04表达盒可以以游离DNA的形式存在于细胞核中，在肝脏细胞中表达凝血因子Ⅸ变体（hFIX Padua）蛋白，FIX-Padua 是一种天然存在的具有高度活性的 FIX 变体 (R338L)，其活性约为普通野生型FIX 的8 倍，意味着可以在更低的表达水平完成正常凝血功能，这样就降低了病毒载体的给药剂量，提高了病毒载体给药的安全性和药效。基因疗法有望通过一次性注射可以使患者在数年内维持血浆FIX活性，从而使患者无需用药或者减少给药频次及给药量，降低抑制物产生的概率，维持自主凝血功能，显著改善生活质量。

参考资料来源：CDE官网、纽福斯、锦篮基因、上海朗信

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